Olemme kaikki yksilöitä, jotka kuuluvat tiettyyn väestöryhmään esimerkiksi iän, sukupuolen, etnisen alkuperän, genotyypin, haavoittuvan aseman tai harvinaisen sairauden perusteella. Reaktiomme hoitoon voi näin ollen vaihdella merkittävästi.
Kliiniset tutkimukset eivät ole perinteisesti olleet edustavia koko väestön kannalta. Niihin on osallistunut pääasiassa valkoihoisia potilaita, ja vähemmistöjä ei ole otettu huomioon. Koska muut etniset ryhmät ovat olleet aliedustettuina, meillä on edelleen lääkkeitä, joiden mahdollinen tehokkuus ja vaikuttavuus muissa väestöryhmissä vaativat lisätutkimuksia. Meidän on ymmärrettävä, miten lääkkeen teho voi vaihdella eri potilasryhmissä esimerkiksi geneettisten erojen vuoksi.
Etenkin Yhdysvalloissa tiettyjen syöpätyyppien ja sydänsairauksien on havaittu olevan afroamerikkalaisilla miehillä yleisempiä kuin muilla miesryhmillä. Historiallisesti heitä ei kuitenkaan ole ollut mukana tutkimuksissa, joista olisi voinut olla heille hyötyä ja joiden avulla olisi voitu lisätä tietoon perustuvaa ymmärrystä ja saada biologista tietoa hoidosta eri väestöryhmissä.
Myös farmakokinetiikkamme eli lääkeaineiden imeytyminen ja jakautuminen elimistöömme, aineenvaihduntamme ja kuonanerityksemme on otettava huomioon. Näin saamme tietoa uusista biologisista lääkkeistä ja kohteista, jotka voitaisiin tunnistaa mahdollisiksi hoitokeinoiksi kaikissa indikaatioissa, myös harvinaisissa sairauksissa ja geneettisissä poikkeamissa.
Lääketutkimuksiin osallistuvien potilaiden monimuotoisuuteen ja tasapuolisuuteen ei ole kiinnitetty riittävästi huomiota.”
”Terveyden autiomaat” syntyvät asenteista ja rakenteista
Terveysviranomaiset ja terveyspolitiikan toimijat korostavat monimuotoisuuden ja tasapuolisuuden merkitystä kliinisissä tutkimuksissa. Mutta miksi tätä on korostettu vasta viime vuosina? Miksi ei aiemmin?
- Viranomaistason määräysten ja ohjeistuksien puuttuessa kliinisissä tutkimuksissa ei ole tarvinnut ottaa huomioon ihmisten geneettisiä, biologisia tai sosioekonomisia eroja.
- Syyt kliinisten tutkimusten puutteelliseen monimuotoisuuteen ja tasapuolisuuteen ovat myös yleisissä asenteissa ja yhteiskunnallisissa rakenteissa.
Aiemmin tutkimuksista on saatettu jättää pois potilaat, joilla on geneettinen poikkeama, harvinainen sairaus tai munuaisen vajaatoiminta, sekä raskaana olevat naiset. Näin on suljettu pois myös näiden haavoittuvassa asemassa olevien ryhmien hoidon mahdollisuus.
Esimerkiksi Yhdysvalloissa kliiniset tutkimuslaitokset ovat usein maantieteellisillä alueilla, joissa asuu pääosin koulutettuja valkoihoisia ihmisiä, joilla on mahdollisuus käyttää laadukkaita ja vakiintuneita terveydenhuollon palveluja. Kahnin ja muiden vuonna 2022 tekemän syöpätutkimuksen mukaan 40 prosenttia Yhdysvaltojen syöpäpotilaista on muita kuin valkoihoisia, mutta ei-valkoihoisia on kliinisissä syöpätutkimuksissa vain 15 prosenttia. Tämä voi johtaa edustuksen epäsuhtaan, virheellisiin arvioihin hoidon tehosta ja virheellisiin laskelmiin eloonjäämisprosenteista taudittomalla hoidon jälkeisellä jaksolla. Se voi myös syventää terveydenhuollon eroja.
Muiden etnisten ryhmien on vaikeampi osallistua tutkimuksiin, koska enemmistö heistä asuu alueilla, joissa tutkimuslaitoksia ei ole. Kutsun tällaisia alueita terveyden autiomaiksi. Lisäksi historian painolastin takia vähemmistöryhmät saattavat suhtautua epäillen lääkäreihin ja kliinisiin tutkimuksiin. He eivät ymmärrettävistä syistä luota siihen, että heille halutaan hyvää ja heistä pidetään huolta koko tutkimuksen ajan ja myös sen jälkeen.
Jo ongelman tunnistaminen on muutoksen alku."
Monimuotoisuus ja tasapuolisuus nyt myös sääntelyviranomaisten agendalla
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomainen (FDA) on alkanut vastata monimuotoisuuden kasvavaan tarpeeseen monimuotoisuuden suunnitelmalla (Race and Ethnicity Diversity Plan). FDA julkaisi huhtikuussa 2022 luonnoksen Enhancing Diversity and Equity in Clinical Trials -ohjeistuksesta.
- Ohjeistuksessa esitetään suosituksia ja strategioita, joiden avulla voidaan parantaa eri väestöryhmien osallistumista kliinisiin kokeisiin.
- Ohjeistuksessa keskitytään erityisesti lisäämään aliedustettujen ryhmien, kuten etnisten ja rodullisten vähemmistöjen, naisten, vanhusten ja lasten, osallistumista.
- Ohjeistuksessaan FDA edellyttää, että monimuotoisuus ja tasapuolisuus on otettava huomioon jokaisessa Yhdysvalloissa tehtävässä kliinisessä tutkimuksessa.
- Lääkeyrityksen on toimitettava viranomaisille suunnitelma siitä, miten se varmistaa, että tutkittava lääke on tehokas ja turvallinen kaikissa relevanteissa väestöryhmissä.
- Käytännössä lääkeyrityksen on kerrottava viranomaisille demografiadataa tutkimuspotilaistaan ja perusteltava valintansa etnisten ja muiden vähemmistöryhmien osallistumisesta tutkimukseen.
Jatkuvat parannukset välttämättömiä
Jatkuvat parannukset kliinisten kokeiden suunnittelussa, rekrytoinnissa ja toteutuksessa ovat välttämättömiä, jotta saavutetaan entistä kattavampi, monimuotoisempi ja tasapuolisempi terveydenhuolto.
On tärkeää, että tutkimuskeskuksia perustetaan alueille, joissa asuu monimuotoisia väestöryhmiä ja/tai tarjotaan ratkaisuja, kuten kulttuurillista ja kielellistä tukea sekä konkreettista apua matkakustannuksiin ja aikatauluihin, jotka helpottavat aliedustettujen ryhmien osallistumista kliinisiin tutkimuksiin.
Aiempien vuosikymmenten väärinkäytöksiä tulee korjata pyrkimällä kertomaan historiallisesti haavoittuvassa asemassa oleville väestönosille kliinisten tutkimusten merkityksestä, jotta he uskaltaisivat osallistua niihin entistä luottavaisemmin. Lisäksi tarvitaan koulutusta tutkijoille ja tutkimushenkilöstölle, jotta näillä on edellytyksiä ottaa monimuotoisuus ja tasapuolisuus huomioon omassa työssään.
Olen iloinen siitä, että kliinisten tutkimusten monimuotoisuuden ja tasapuolisuuden merkitykseen on nyt herätty. Jo ongelman tunnistaminen on muutoksen alku. Nyt tarvitsemme tiivistä yhteistyötä viranomaisten, potilasjärjestöjen, tutkimuslaitosten, lääkeyritysten ja terveydenhuollon tarjoajien kanssa, jotta laiva kääntyy.
On kaikkien meidän etumme, että kliinisten tutkimusten tulokset heijastavat aidosti kaikkia maailman ihmisiä.
Catherine Akello-Opio
Assistant Director, Pain Therapy Area USA, New York City
Curriculum Vitae:
- Perusti voittoa tavoittelemattoman lääketieteellisen Otino International -järjestön, joka auttaa pääsemään terveydenhuoltoon konfliktien jälkeisessä Saharan eteläpuolisessa Afrikassa. Hän myös johti järjestöä.
- Työskennellyt yli 15 vuotta kansainvälisissä innovatiivisissa tutkimus- ja kehitysohjelmissa ja saavuttanut merkittäviä kliinisiä ja lääketieteellisiä tuloksia monimuotoisille väestöille.
- Valvonut strategiaa, suunnittelua, toteutusta, raportointia ja tiedon analysointia toteuttaakseen inklusiivisia päätöksiä, jotka parantavat protokollaa ja tutkimuksen suunnittelua.
- Catherinen biolääketieteen tutkimusta ja näkemyksiä tutkimuksen toteutettavuudesta, tosielämän todisteista (RWE), demografisista analyyseistä ja terapeuttisesta geografiasta on hyödynnetty uusien terapeuttisten innovaatioiden kehittämisessä maailmanlaajuisesti, erityisesti Kaakkois-Aasian, Latinalaisen Amerikan, Lähi-idän ja Itä-Euroopan aliedustetuilla alueilla.
